ANVISA Aprova Tratamento com RNAi para Cardiomiopatia ATTR

ANVISA aprova nova indicação de tratamento baseado em RNAi para cardiomiopatia por amiloidose ATTR

Em um avanço significativo na medicina, a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) concedeu aprovação para a ampliação da indicação de AMVUTTRA® (vutrisirana sódica) no tratamento da cardiomiopatia associada à amiloidose mediada por transtirretina (ATTR-CM). Essa nova abordagem terapêutica foi desenvolvida pela Alnylam Pharmaceuticals, uma empresa reconhecida pela sua liderança em tratamentos baseados em RNAi.

A cardiomiopatia ATTR é uma condição séria que pode ser classificada em duas formas: a forma selvagem (wtATTR) e a forma hereditária (hATTR). Ambas as formas são caracterizadas pelo acúmulo de fibrilas amiloides em diversos órgãos, especialmente no coração, levando a insuficiência cardíaca e a um prognóstico geralmente desfavorável para os pacientes. A doença é muitas vezes subdiagnosticada e apresenta um impacto devastador na qualidade de vida dos pacientes, que enfrentam uma rápida deterioração da função cardíaca.

Descrição do Tratamento

AMVUTTRA, que já contava com aprovação para o tratamento da polineuropatia associada à hATTR (hATTR-PN) desde 2022, agora se expande como uma opção terapêutica para a cardiomiopatia ATTR em adultos. Este tratamento inovador baseado em RNAi atua nas fases iniciais da doença, promovendo uma rápida redução dos níveis plasmáticos da proteína transtirretina (TTR). O regime de tratamento consiste em apenas quatro doses subcutâneas por ano, uma abordagem que não só melhora a eficácia do tratamento, mas também é mais conveniente para os pacientes.

O mecanismo de ação do AMVUTTRA visa reduzir a produção de TTR, o que, por sua vez, diminui significativamente a deposição de fibrilas amiloides. Essa redução é crucial, uma vez que as fibrilas de TTR são responsáveis pelos danos cardiovasculares irreversíveis e pela morte precoce em pacientes com ATTR-CM.

Resultados da Pesquisa

A aprovação da nova indicação de AMVUTTRA foi respaldada pelos resultados promissores do estudo clínico de Fase 3 HELIOS-B. Este estudo avaliou a eficácia do medicamento em comparação ao placebo, apresentando significância estatística em todos os 10 desfechos primários e secundários pré-definidos. Os dados demonstraram que AMVUTTRA reduziu em 28% o risco de mortalidade por todas as causas e eventos cardiovasculares recorrentes durante o período de tratamento, que se estendeu por até 36 meses.

Além disso, uma análise de um desfecho secundário, que incluiu 36 meses do período duplo-cego e seis meses de extensão em regime aberto, revelou uma redução significativa de 35% na mortalidade por todas as causas ao longo de 42 meses. Pacientes que receberam AMVUTTRA como monoterapia apresentaram uma redução de 33% no risco de mortalidade por todas as causas, evidenciando não apenas melhorias na sobrevivência, mas também na qualidade de vida e na capacidade funcional.

Segurança e Tolerabilidade

A segurança e tolerabilidade de AMVUTTRA já foram bem estabelecidas em estudos anteriores, como o HELIOS-A, que focou em pacientes com amiloidose hereditária com polineuropatia. Resultados desse estudo fundamentaram a aprovação inicial do medicamento pela ANVISA em 2022. Durante o tratamento, as reações adversas observadas foram mínimas, com apenas 4,1% dos pacientes relatando reações no local da injeção.

Impacto na Saúde Pública

Com a nova aprovação, o Brasil reafirma seu compromisso com a inovação em saúde, oferecendo acesso a tratamentos de ponta para doenças raras e complexas. A ampliação da indicação de AMVUTTRA representa uma alternativa significativa para mais de 300 mil pessoas afetadas pela ATTR-CM em todo o mundo. A introdução deste medicamento pode transformar o manejo da doença, proporcionando não apenas um tratamento eficaz, mas também uma melhora na qualidade de vida dos pacientes.

A comunidade médica celebra essa conquista, reconhecendo a importância de ter opções terapêuticas que atuam diretamente na causa da doença. O cardiologista Fábio Fernandes, professor colaborador no Departamento de Cardiopneumologia da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo, enfatiza que a disponibilidade de AMVUTTRA como uma opção de tratamento pode fazer uma diferença real na vida dos pacientes, oferecendo esperança em uma condição que até recentemente contava com recursos limitados.

Conclusão

A aprovação de AMVUTTRA para o tratamento da cardiomiopatia ATTR representa um marco importante na luta contra doenças raras e complexas. Com novas opções de tratamento, os pacientes agora podem ter acesso a cuidados que não apenas tratam os sintomas, mas que visam a causa da doença, melhorando assim suas perspectivas de vida e bem-estar. A Alnylam continua comprometida em inovar e expandir suas soluções para proporcionar melhor qualidade de vida a pacientes em todo o mundo.

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