ANVISA Aprova Tratamento com RNAi para Cardiomiopatia ATTR

ANVISA aprova nova indicação de tratamento baseado em RNAi para cardiomiopatia por amiloidose ATTR

Em um avanço significativo para o tratamento da cardiomiopatia associada à amiloidose mediada por transtirretina (ATTR-CM), a ANVISA aprovou a ampliação da indicação do medicamento AMVUTTRA® (vutrisirana sódica), que agora pode ser utilizado também para adultos com essa condição. A decisão foi anunciada em 1 de abril de 2025 e representa uma nova esperança para pacientes que enfrentam a forma selvagem ou hereditária da doença.

A Alnylam, empresa líder em terapias baseadas em RNAi, já havia obtido a aprovação do AMVUTTRA em 2022 para o tratamento da polineuropatia associada à amiloidose hereditária (hATTR-PN). Este medicamento atua nas fases iniciais do processo fisiopatológico da amiloidose, promovendo uma rápida redução dos níveis plasmáticos de TTR (transtirretina), que é fundamental para a progressão da doença. Com apenas quatro doses subcutâneas por ano, o tratamento se torna uma alternativa prática e eficaz.

Os dados clínicos demonstraram que a redução dos níveis de TTR resulta em uma diminuição significativa da deposição de fibrilas, que são responsáveis por danos cardiovasculares irreversíveis e morte precoce em pacientes com ATTR-CM. A importância dessa nova indicação foi ressaltada por Norton Oliveira, Vice-Presidente Sênior da Alnylam, que destacou o impacto positivo que essa inovação terá na qualidade de vida dos pacientes.

Impacto da cardiomiopatia por amiloidose ATTR

A amiloidose ATTR é uma condição subdiagnosticada e progressiva, caracterizada pelo acúmulo de fibrilas amiloides em diversos órgãos, especialmente no coração. Essa doença pode levar à insuficiência cardíaca, com um prognóstico frequentemente desfavorável. Os pacientes que sofrem com essa condição enfrentam uma deterioração rápida da função cardíaca e uma significativa queda na qualidade de vida.

Estima-se que a cardiomiopatia por amiloidose ATTR afete mais de 300 mil pessoas em todo o mundo, sendo uma preocupação crescente na área da saúde. As opções de tratamento disponíveis até agora eram limitadas, tornando a aprovação do AMVUTTRA uma alternativa importante para aqueles que necessitam de intervenção terapêutica.

Evidências clínicas e resultados do estudo HELIOS-B

A aprovação do AMVUTTRA para uso em ATTR-CM baseou-se nos resultados do estudo clínico de Fase 3, chamado HELIOS-B. Este estudo avaliou a eficácia do medicamento em comparação ao placebo, com resultados que mostraram uma redução de 28% no risco de mortalidade por todas as causas e de eventos cardiovasculares recorrentes durante o período de tratamento de até 36 meses.

Adicionalmente, a análise de um desfecho secundário que incluiu um período de extensão do tratamento revelou uma redução significativa de 35% na mortalidade por todas as causas ao longo de 42 meses. Entre os pacientes que receberam apenas AMVUTTRA, houve uma redução de 33% no risco de mortalidade e melhorias nos biomarcadores NT-proBNP e troponina I, associados a desfechos cardiovasculares.

Esses resultados demonstram que o tratamento não apenas pode prolongar a vida dos pacientes, mas também melhorar a funcionalidade e a qualidade de vida, elementos cruciais para aqueles que enfrentam uma doença tão complexa.

Segurança e eficácia do tratamento

A segurança e a tolerabilidade do AMVUTTRA foram bem estabelecidas em estudos anteriores, como o HELIOS-A, que avaliou o uso do medicamento em pacientes com hATTR-PN. Até o momento, mais de 5 mil pacientes globalmente foram tratados com AMVUTTRA, e os eventos adversos observados foram semelhantes aos do placebo, indicando um perfil de segurança consistente.

Com a nova aprovação, o Brasil se destaca ao oferecer duas opções inovadoras de tratamento para a amiloidose ATTR, incluindo o AMVUTTRA e o ONPATTRO (patisirana sódica), que também foi recentemente aprovado para o tratamento de cardiomiopatia por hATTR e wtATTR. A administração de ONPATTRO é feita por infusão intravenosa a cada três semanas, enquanto o AMVUTTRA requer apenas quatro aplicações subcutâneas anualmente, o que proporciona maior conveniência aos pacientes.

O futuro do tratamento da amiloidose ATTR

A aprovação da nova indicação do AMVUTTRA é um reflexo do compromisso com a inovação e a melhoria do cuidado a pacientes com doenças raras e complexas. A ampliação das opções de tratamento pode transformar a vida de muitos que convivem com a amiloidose ATTR, oferecendo esperança e qualidade de vida em meio a uma condição desafiadora.

O avanço no tratamento da cardiomiopatia por amiloidose ATTR representa um marco importante, não apenas para os pacientes, mas para toda a comunidade médica, que agora conta com mais ferramentas para enfrentar essa condição debilitante.

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