ANVISA aprova nova indicação de tratamento baseado em RNAi para cardiomiopatia por amiloidose ATTR
Em um marco importante para a saúde cardiovascular, a ANVISA concedeu aprovação à Alnylam para expandir a indicação do medicamento AMVUTTRA® (vutrisirana sódica) no Brasil. A nova autorização destina-se ao tratamento da cardiomiopatia mediada por transtirretina (ATTR-CM), tanto na forma selvagem quanto na hereditária, em adultos. Anteriormente, o medicamento já estava aprovado para a polineuropatia associada à amiloidose hereditária (hATTR-PN) desde 2022.
O AMVUTTRA é um tratamento inovador baseado na tecnologia de RNAi, que atua nas fases iniciais da patogênese da doença. O uso do medicamento promove uma rápida redução dos níveis plasmáticos da proteína transtirretina (TTR), que está intimamente ligada à progressão da amiloidose. Com apenas quatro doses subcutâneas por ano, o AMVUTTRA oferece uma abordagem terapêutica eficaz, tratando a condição desde sua origem.
A redução dos níveis de TTR é crucial, pois a acumulação dessa proteína leva à formação de fibrilas amiloides, resultando em danos cardiovasculares que podem ser irreversíveis e, em última análise, à morte precoce dos pacientes com ATTR-CM. Segundo Norton Oliveira, Vice-Presidente Sênior da Alnylam, a nova indicação representa um avanço significativo no tratamento da cardiomiopatia por amiloidose ATTR, proporcionando aos pacientes acesso a tratamentos que atuam diretamente na causa da doença.
O cardiologista Dr. Fábio Fernandes, Professor Colaborador Médico na Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo, também destacou a importância dessa nova opção terapêutica. Ele enfatizou que a conveniência do regime de tratamento, com apenas quatro aplicações subcutâneas por ano, não apenas melhora a qualidade de vida dos pacientes, mas também reduz a mortalidade e eventos cardiovasculares.
Características da amiloidose ATTR
A amiloidose ATTR, que abrange tanto a forma selvagem (wtATTR) quanto a hereditária (hATTR), é uma doença frequentemente subdiagnosticada e progressiva. Ela se caracteriza pelo acúmulo de fibrilas amiloides em diversos órgãos e tecidos, incluindo o coração, levando à insuficiência cardíaca e deterioração da qualidade de vida dos pacientes. A condição é marcada por um prognóstico desfavorável, com a deterioração rápida da função cardíaca e um significativo impacto nas atividades diárias.
Estima-se que a cardiomiopatia ATTR afete mais de 300 mil pessoas em todo o mundo. As opções de tratamento disponíveis são limitadas, tornando a aprovação do AMVUTTRA uma nova alternativa valiosa para os pacientes que enfrentam essa doença debilitante.
Resultados do Estudo Clínico HELIOS-B
A aprovação do AMVUTTRA para o tratamento da ATTR-CM foi baseada nos resultados do estudo clínico de Fase 3, conhecido como HELIOS-B. Este estudo demonstrou a eficácia do tratamento em comparação com o placebo, atingindo significância estatística em todos os desfechos primários e secundários pré-definidos. Os dados apresentados em 2024 no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicados no The New England Journal of Medicine mostraram que o AMVUTTRA reduziu em 28% o risco de mortalidade por todas as causas e de eventos cardiovasculares recorrentes durante o tratamento duplo-cego de até 36 meses.
Uma análise adicional que incluiu o período de extensão em regime aberto, resultou em uma redução significativa de 35% na mortalidade por todas as causas ao longo de 42 meses. Esses resultados ressaltam o potencial do AMVUTTRA não apenas para prolongar a vida dos pacientes, mas também para melhorar a funcionalidade e a qualidade de vida.
Além disso, o estudo HELIOS-A, que avaliou a segurança e a tolerabilidade do AMVUTTRA em pacientes com hATTR-PN, estabeleceu um perfil de segurança robusto. Durante o tratamento de 18 meses, a incidência de reações no local da injeção foi baixa, e os eventos adversos foram semelhantes aos do grupo placebo, evidenciando a segurança do tratamento em diferentes subgrupos.
Compromisso com a Inovação na Saúde
A aprovação da nova indicação do AMVUTTRA reafirma o compromisso do Brasil com a inovação na saúde e o acesso a tratamentos avançados para doenças raras. Lisa Duarte, Vice-Presidente Médica da Alnylam, destacou que esta conquista não só oferece novas alternativas de tratamento, mas também visa preservar a qualidade de vida dos pacientes, reduzir hospitalizações e prolongar a sobrevida.
Com a introdução do AMVUTTRA, o Brasil agora conta com dois tratamentos inovadores para a cardiomiopatia por amiloidose ATTR, ambos utilizando a tecnologia exclusiva de RNAi. Essa abordagem revolucionária oferece uma nova esperança para pacientes que convivem com essa condição grave e de difícil manejo.
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